ചോദ്യം : എന്റെ മകനു നാലു വയസ്സുണ്ട്. അവനു വളരെ അപൂർവമായി കാണുന്ന ഒരു ജനിതകരോഗമാണെന്നാണു ഡോക്ടർ പറഞ്ഞത്. ഒരു പ്രത്യേക ജീൻ ശരിയായി പ്രവര്‍ത്തിക്കുന്നില്ല. ഇതിനായി ഇപ്പോൾ നിലവിൽ ചികിത്സ ഒന്നുമേയില്ലെന്നാണു പറയുന്നത്. ഞാൻ ‘ജീൻ തെറപ്പി’ എന്ന ചികിത്സാരീതിയെക്കുറിച്ചു വായിക്കുകയുണ്ടായി. എന്താണു ജീൻ തെറപ്പി എന്നു വിശദീകരിക്കാമോ?

ഉത്തരം : മനുഷ്യശരീരത്തിലെ ഓരോ അവയവവും ശരിയായി പ്രവർത്തിക്കാൻ ചില പ്രോട്ടീനുകളുടെ ആവശ്യമുണ്ട്. ഈ പ്രോട്ടീനുകൾ ഉണ്ടാകാനുള്ള സൂക്ഷ്മ രേഖയാണ് നമ്മുടെ ജീനുകളിൽ അടങ്ങിയിരിക്കുന്നത്. ഈ ജീനുകളുടെ വ്യത്യാസമാണ് പല തരത്തിലുള്ള ജനിതകരോഗങ്ങൾക്കു കാരണമാകുന്നത്. ഈ ജീനുകളുടെ വ്യത്യാസം തിരുത്തുന്ന പ്രക്രിയയ്ക്കാണ് ജീൻ തെറപ്പി (Gene Therapy) എന്നു പറയുന്നത്. ജീൻ തെറപ്പി പലതരത്തിൽ ചെയ്യാൻ സാധിക്കും. ഉദാഹരണത്തിന്, രോഗാവസ്ഥ ഉണ്ടാക്കുന്ന വ്യത്യാസമുള്ള ജീൻ, വ്യത്യാസമില്ലാത്ത ജീൻ ഉപയോഗിച്ച് മാറ്റി സ്ഥാപിക്കുന്നത്, രോഗാവസ്ഥ ഒഴിവാക്കാൻ സഹായിക്കും. അതുപോലെ, രോഗാവസ്ഥ ഉണ്ടാക്കുന്ന ജീനുകളെ നിഷ്ക്രിയമാക്കുന്ന രീതിയും അവലംബിക്കാം. 

പലതരത്തിലുള്ള വൈറസുകൾ (virus) ജീൻ തെറപ്പിക്കായി ഉപയോഗിച്ചു വരുന്നു. കാഴ്ചയെ ബാധിക്കുന്ന ജനിതകരോഗത്തിനാണ് ആദ്യമായി ജീൻ തെറപ്പി നിലവിൽ വന്നത്. ജനിതക സാങ്കേതിക മേഖലയിൽ വന്ന വിപ്ലവകരമായ മാറ്റം ഇന്നു പല അസുഖങ്ങൾക്കും ജീൻ തെറപ്പി ഉപയോഗിച്ചുള്ള ചികിത്സാരീതികൾക്കു വഴിയൊരുക്കുന്നു. എങ്കിലും ഇപ്പോൾ എല്ലാ തരത്തിലുള്ള അസുഖങ്ങൾക്കും ചികിത്സ ലഭ്യമല്ല. സമീപകാലത്തു ഒട്ടുമിക്ക ജനിതക രോഗങ്ങൾക്കും ഇത്തരത്തിലുള്ള ചികിത്സാരീതി ലഭ്യമാകുമെന്നു പ്രതീക്ഷിക്കാം. 

Content Summary : What diseases are cured by gene therapy? - Dr. N. Dhanya Lakshmi Explains