മാറ്റിയെഴുതാം, വിധിയും

ഗുരുതര രോഗങ്ങൾ ബാധിച്ചവർ പലപ്പോഴും പരിതപിക്കാറുണ്ട്്, തലയിലെഴുത്തു മായ്ക്കാൻ പറ്റില്ലെന്ന്. തലയിലെ മാത്രമല്ല, ശരീരത്തിലെ മുഴുവൻ എഴുത്തുകൾ മാറ്റാമെന്നും അവിടെ പുതിയവ എഴുതിച്ചേർക്കാമെന്നും ശാസ്ത്രം തിരുത്തുന്നു. മാനവരാശിക്ക് ഏറ്റവും കൂടുതൽ പ്രതീക്ഷ പകരുന്ന ജീനോം എഡിറ്റിങ് ആണു സംഗതി.

ശരീരകോശങ്ങളിലെ അടിസ്ഥാന ഘടകമായ ഡിഎൻഎയുടെ (ഡിഓക്സിറൈബോ ന്യൂക്ലിക് ആസിഡ്) ഘടനയിൽ മാറ്റം വരുത്തുകയാണിതിൽ. രോഗകാരണമാകുന്ന ഡിഎൻഎ ഭാഗത്തെ മാറ്റിയെടുത്ത് ശരീരത്തെ പാരമ്പര്യരോഗങ്ങൾ അടക്കമുള്ളവയിൽനിന്നു രക്ഷിക്കാം എന്ന വലിയ സ്വപ്നത്തിന്റെ പിന്നാലെയാണിപ്പോൾ ഗവേഷകർ.

ഏറ്റവും ലളിതമായി പറഞ്ഞാൽ ശരീരത്തിന്റെ രഹസ്യരുചിക്കൂട്ടാണ് ഡിഎൻഎ. ജീവജാലങ്ങളുടെ പാരമ്പര്യ സ്വഭാവത്തെ നിയന്ത്രിക്കുന്ന ഡിഎൻഎയുടെ ഭാഗമാണ് ജീൻ. എല്ലാ ഡിഎൻഎയുടെയും പൊതു ഘടന ഒന്നാണെങ്കിലും അതിലെ ഉള്ളടക്കം വ്യത്യസ്തം. അതുകൊണ്ടാണല്ലോ ഓരോ മനുഷ്യനും വ്യത്യസ്തരാകുന്നത്.

 ജീൻ തെറപ്പിയിൽ ക്രിസ്പർ വിപ്ലവം

ജീനുകളെ ഉപയോഗിച്ചു രോഗങ്ങളെ നേരിടുന്ന രീതിയാണു ജീൻ തെറപ്പി. മരുന്നിനും ശസ്ത്രക്രിയയ്ക്കുമൊക്കെ പകരം, കോശങ്ങളിലേക്ക് ആരോഗ്യമുള്ള ജീനുകളെ കടത്തിവിടുന്ന ചികിത്സവരെ വന്നേക്കാം. ഇതിനു പുറമേ, കുഴപ്പം പിടിച്ച ജീൻ മാറ്റി പകരം മിടുക്കൻ ജീൻ വയ്ക്കുക, പ്രശ്നക്കാരൻ ജീനുകളെ മരവിപ്പിച്ചു നിർത്തുക തുടങ്ങിയ കാര്യങ്ങളിലാണു ഗവേഷകശ്രദ്ധ. മറ്റു ചികിത്സകൾ ലഭ്യമല്ലാത്ത രോഗങ്ങൾക്കു മാത്രമാണിപ്പോൾ ജീൻ തെറപ്പി പരീക്ഷണാടിസ്ഥാനത്തിൽ നൽകുന്നത്.

ക്രിസ്പർ കാസ് 9 (CRISPR Cas9) എന്ന നൂതന ജീനോം എഡിറ്റിങ് സാങ്കേതികവിദ്യയാണ് പുതു വിപ്ലവത്തിനു പിന്നിൽ. മാറ്റംവരുത്തേണ്ട ഡിഎൻഎയെ ഇല്ലാതാക്കിയ ശേഷം, പ്രത്യേകം തയാറാക്കിയ ആരോഗ്യമുള്ള ഡിഎൻഎ നിക്ഷേപിക്കുകയോ അല്ലെങ്കിൽ ശേഷിക്കുന്ന ഡിഎൻഎ ഭാഗങ്ങൾ പുനർനിർമിക്കുകയോ ചെയ്യുകയാണ് ഇതിൽ. ശരീരകോശങ്ങളെ പുറത്തെടുത്തു ജനിതകഘടനയിൽ വേണ്ട മാറ്റം വരുത്തി തിരികെ വയ്ക്കുന്ന (എക്സ് വിവോ) രീതിയിലാണ് ആദ്യഘട്ട പരീക്ഷണങ്ങൾ.

 പ്രതീക്ഷ പകർന്ന്

അന്നനാളത്തിലെ കാൻസറിനുള്ള ജീൻ തെറപ്പി പരീക്ഷണം ചൈനയിലെ ഹാങ് ചൗ കാൻസർ ആശുപത്രിയിൽ നടക്കുകയാണിപ്പോൾ. ഇതുവരെ 86 രോഗികൾക്കു ചികിത്സ നൽകി; യുഎസിൽ ഒരാൾക്കും. ഹീമോഗ്ലോബിൻ ഉൽപാദനം കുറയുന്ന തലസീമിയ, മരണകാരണമാകുന്ന വിളർച്ചയുണ്ടാക്കുന്ന അരിവാൾ രോഗം തുടങ്ങിയ രക്തരോഗങ്ങളിലെ ജീൻ തെറപ്പി പരീക്ഷണം യുഎസിലും യൂറോപ്പിലും പുരോഗമിക്കുന്നു. രക്തം കട്ടപിടിക്കാത്ത ഹീമോഫീലിയയ്ക്കും ഈ രീതി മികച്ച പ്രതിവിധിയായേക്കും.പാരമ്പര്യമായുള്ള അന്ധതയ്ക്കു കാരണമാകുന്ന ജനിതകഘടകങ്ങളെ ഇല്ലാതാക്കി, കാഴ്ച ഉറപ്പാക്കാൻ ജീൻ തെറപ്പി ഉപയോഗിക്കാമെന്നതു വൻ പ്രതീക്ഷയാണു പകരുന്നത്.

ശരീരത്തിലെ പ്രതിരോധനിരയിൽ പതിയിരിക്കുന്ന എച്ച്ഐവി വൈറസിനെ കണ്ടെത്തി ഒഴിവാക്കുന്നതിലൂടെ എയ്ഡ്സിനെയും തുരത്താമെന്നു കരുതുന്നു. എച്ച്ഐവിയെ ശരീരത്തിലേക്കു കടക്കാനേ അനുവദിക്കാതെ പ്രതിരോധിക്കുന്ന രീതിയിൽ ഡിഎൻഎ ഘടനയ്ക്കു മാറ്റം വരുത്തുന്നതും പരീക്ഷണഘട്ടത്തിലാണ്.

ചോദ്യങ്ങൾ പലത്,  എതിർപ്പും

എച്ച്ഐവിയെ പ്രതിരോധിക്കാൻ ചൈനയിൽ ഭ്രൂണത്തിനു ജീൻ എഡിറ്റിങ് നടത്തിയതിനെതിരെ പ്രതിഷേധമുയർന്നിരുന്നു. ഇത്തരം പ്രക്രിയകൾ കുഞ്ഞുങ്ങളുടെ ആയുസ്സു കുറയ്ക്കുമെന്നതടക്കമുള്ള പ്രശ്നങ്ങളുണ്ട്്. ഭ്രൂണങ്ങളുടെ ജീനിൽ വ്യതിയാനമുണ്ടാക്കുന്നത് ധാർമികമോ എന്ന ചോദ്യവുമുയർന്നു.

ഒഴിവാക്കേണ്ട ഡിഎൻഎ തിരഞ്ഞെടുക്കുമ്പോൾ മാറിപ്പോകുകയോ ശരിയായ രീതിയിൽ എല്ലാ കോശങ്ങളും പുതിയ ഡിഎൻഎയെ സ്വീകരിക്കാതിരിക്കുകയോ ചെയ്താലുണ്ടാകുന്ന ഭവിഷ്യത്തുകൾ ചിന്തിക്കാവുന്നതിന് അപ്പുറമാണ്. ചികിത്സ ലക്ഷ്യമിട്ടുള്ള ജീൻ എഡിറ്റിങ് ദുരുപയോഗപ്പെടുത്തുമോ എന്ന ആശങ്കയുമുണ്ട്. ഈ കടമ്പകളെല്ലാം കടന്നുവേണം ജീൻ തെറപ്പി വിപ്ലവത്തിനു നമ്മളിലേക്ക് എത്താൻ.

(യുഎസിലെ ഹാർവഡ് സർവകലാശാലയിലെ അസോഷ്യേറ്റ് പ്രഫസറും ബോസ്റ്റണിലെ ബെത് ഇസ്രയേൽ ഡീക്കനസ് മെഡിക്കൽ സെന്ററിലെ സെറിബ്രോ വാസ്കുലാർ ന്യൂറോസർജറി വിഭാഗം മേധാവിയുമാണ് ലേഖകൻ)